| 中文名称: | Ataluren (PTC124) 促销 | ||||
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| 英文名称: | Ataluren (PTC124) | ||||
| 别名: | 3-[5-(2-fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid 3-[5-(2-fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid | ||||
| CAS No: | 775304-57-9 | 分子式: | C15H9FN2O3 | 分子量: | 284.24 |
| CAS No: | 775304-57-9 | ||||
| 分子式: | C15H9FN2O3 | ||||
| 分子量: | 284.24 | ||||
基本信息
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产品编号： |
A10099 |
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产品名称： |
Ataluren (PTC124) |
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CAS: |
775304-57-9 |
储存条件 |
粉末 |
-20℃ |
四年 |
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分子式： |
溶于液体 |
-80℃ |
6个月 |
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分子量： |
284.24 |
-20℃ |
1个月 |
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化学名： |
3-[5-(2-fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid 3-[5-(2-fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid |
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Solubility (25°C)： |
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体外:
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DMSO |
57mg/mL (200.53mM) |
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Ethanol |
Insoluble |
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Water |
Insoluble |
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体内(现配现用): |
1% DMSO+30% polyethylene glycol+1% Tween 80 |
30mg/mL |
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＜1mg/ml表示微溶或不溶。 |
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普西唐提供的所有化合物浓度为内部测试所得，实际溶液度可能与公布值有所偏差，属于正常的批间细微差异现象。 |
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请根据产品在不同溶剂中的溶解度选择合适的溶剂配制储备液；⼀旦配成溶液，请分装保存，避免反复冻融造成的产品失效。 |
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制备储备液
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浓度
溶液体积 质量 |
1mg |
5mg |
10mg |
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1mM |
3.5182mL |
17.5908mL |
35.1815mL |
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5mM |
0.7036mL |
3.5182mL |
7.0363mL |
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10mM |
0.3518mL |
1.7591mL |
3.5182mL |
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50mM |
0.0704mL |
0.3518mL |
0.7036mL |
生物活性
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产品描述 |
Ataluren可以选择性地诱导过早终止的核糖体读出，但不能诱导正常的终止密码子。也是FLUC（萤火虫荧光素酶）的抑制剂。 |
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靶点 |
CFTR (nonsense mutant) |
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体外研究 |
与 Gentamicin只在较高浓度有活性相比，PTC124是更有效的无义抑制剂，与对照组相比，通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3μM)作用于含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞，促进三个无义密码子的通读，这种作用存在剂量依赖性，在UGA通读最高，然后是UAG，再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。与Gentamicin相似, PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C)活性最高。与稳定细胞系报告实验一致，PTC124 (17μM)作用于Duchenne肌营养不良症 (DMD) 患者或表达肌萎缩蛋白无义等位基因的mdx小鼠，显著促进肌萎缩蛋白产量。PTC124 选择性促进核糖体提前终止密码子而不是正常终止密码子的通读，即使浓度显著高于达到最大活性所需值。 |
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体内研究 |
因为肌萎缩蛋白产量的功能性恢复，PTC124按口服，腹腔注射，或两者联合，处理2-8周，部分缓解 mdx小鼠营养不良肌中的功能性力量不足，结果作用于趾长伸肌（EDL），对收缩性损伤起到局部保护作用，且显著降低血清肌酸激酶值。PTC124按 ~60mg/kg剂量皮下或口服处理表达人类CFTR-G542X转基因的Cftr-/-小鼠，抑制G542X无义突变，这种作用存在剂量依赖性，导致人类 (h)CFTR蛋白表达和功能的显著恢复，而对无义介导的mRNA降解 (NMD)或mRNA稳定性的其他方面没有任何影响。PTC124按60mg/kg剂量处理Cftr+/+小鼠，观察到正常肠道跨上皮cAMP刺激的短路电流恢复29%，与Gentamicin相比具有的显著优势。 |
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特征 |
PTC124具有口服生物有效性，和适当的安全毒性谱。 |
推荐实验方法(仅供参考)
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激酶实验： |
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LUC 提前终止密码子通读检测 |
PTC124 (6mM) 储存液在100% DMSO中制备。在含胎牛血清 (FBS) 的培养基中生长的HEK293细胞稳定转染LUC基因（在190位密码子含提前终止子）,使用浓度不断提高的PTC124处理细胞16小时，测定荧光素酶活性。使用Viewlux CCD成像仪通过标准程序测量与对照组相对的每组培养的发光值。 |
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动物实验: |
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动物模型 |
Cftr-/-hCFTR-G542X转基因小鼠 |
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剂量 |
~60mg/kg/day |
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给药处理 |
皮下注射或口服处理 |
本计算器可帮助您计算出特定溶液中溶质的质量、溶液浓度和体积之间的关系，公式为：
质量 (g) = 浓度 (mol/L) x 体积 (L) x 分子量 (g/mol)
摩尔浓度计算公式
用本工具协助配置特定浓度的溶液，使用的计算公式为：
开始浓度 x 开始体积 = 最终浓度 x 最终体积
稀释公式
稀释公式一般简略地表示为：C1V1 = C2V2 ( 输入 输出 )
